溪礫科技助陣首個全國 CMT 關愛日,在研管線 RTX-117 臨床前數據積極,I 期試驗進行中
本文作者: nebula 2026-09-19 18:44 導語:2026年9月12日,首個全國CMT關愛日啟動儀式暨“千里同行 步履尋光”病友交流會在雲南昆明舉行。這場活動由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡議發起,正式將每 2026年9月12日,首個全國CMT(腓骨肌萎縮症)關愛日啟動儀式暨“千里同行 步履尋光”病友交流會在雲南昆明舉行。這場活動由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡議發起,正式將每年9月19日設為全國CMT關愛日。
溪礫科技(ReviR Therapeutics)為支持企業之一,其中國區CEO劉陽博士受邀在活動現場進行報告,為病友及家屬帶來科研與藥物研發相關的前沿信息,並分享了針對 CMT 等多種適應症的創新藥管線 RTX-117 的最新研發進展。劉陽表示,RTX-117 管線的臨床前數據顯示其分子性質良好、在小鼠實驗中取得顯著效果,當前正進行臨床 I 期試驗,進展良好,同時正進行多方科研合作,以支持臨床試驗的進一步推進。隨著溪礫科技對小分子調控RNA療法的深入鑽研,未來有望為CMT患者提供更為精準、有效的治療方案;患者的及時確診對於個人疾病干預、生育指導以及疾病研究與藥物研發至關重要。
CMT位列我國首批罕見病目錄,是一組遺傳性周圍神經病,患病率約為 1/2500,致殘率較高,當前缺乏有效療法。長期以來,CMT 隱匿在社會認知的盲區之中,患者面臨確診難、康復資源不足、社會理解缺乏等多重困境。對溪礫科技而言,在推進企業健康發展、開發創新療法的過程中,瞭解患者群體現狀,聆聽患者家庭的真實聲音同樣重要。對此次病友會活動及關愛日的支持與參與,是溪礫科技以實際行動關愛罕見病群體、促進科研與患者交流的一次實踐。以首個全國CMT關愛日的啟動為契機,溪礫科技將持續關注患者需求,積極支持相關公益活動與交流,攜手各方推動更多理解、關注與支持,讓關愛融入日常,與患者及家庭長久同行。
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